Dünyadaki 5’inci ex vivo gen tedavisi Kayseri’de yapıldı

Dünya üzerinde 5’inci hasta üzerinde yapılan ex vivo gen tedavisi Kayseri’de gerçekleştirildi. Gen tedavisi ile ağır kombine immün yetmezliği bulunan bebek hasta sağlığına kavuştu.
Elazığ’da yaşayan A.L.K.’nin ailesi, bebekleri 5.5 aylıkken ağzında geçmeyen yaralar şikayetiyle hastaneye başvurdu. Buradan Malatya’ya sevk edilen A.L.K.’ye Malatya’da ağır kombine immün yetmezliği teşhisi konuldu ve aile Kayseri’ye yönlendirildi. Erciyes Üniversitesi KANKA Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Hastanesi’ne getirilen bebeğe, dünyada 5’inci olarak ex vivo gen tedavisi uygun görüldü. Avrupa Birliği Horizon 2020 Projesi kapsamında Hollanda Leiden Üniversitesi ve Erciyes Üniversitesi işbirliği ile ağır immün yetmezliği olan A.L.K.’ye Türkiye’de ilk, dünyada da 5’inci olarak ex vivo gen nakli yapıldı. KANKA Kemik İliği Nakil Merkezi’nde başarıyla gerçekleştirilen naklin ardından bebek sağlığına kavuştu.

"Dünyadaki 5’inci hastaya ex vivo gen tedavisi yapılmış oldu"
Nakil hakkında bilgiler veren Erciyes Üniversitesi Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Bilim Dalı Başkanı, Çocuk Kemik İliği Nakli Ünitesi Sorumlu Hekimi, KANKA Derneği Başkanı Prof. Dr. Musa Karakükcü, "Türkiye’de ilk olarak KANKA hastanesinde ex vivo gen tedavisini yaptık. Erciyes Üniversitesi KANKA Çocuk Hematoloji ve Onkoloji Hastanesi Kayserili hayırseverlerin katkıları ile KANKA Derneği tarafından yaptırılmış ve Erciyes Üniversitesi’ne devredilmiş bir hastanedir. Bu hastanede çok sayıda kemik iliği nakli yapıldı. Pek çok sayıda kanserli çocuğumuza tedavi yapılıyor. Aynı zamanda Türkiye’nin ilk kök hücre gen tedavisi de bu hastanede yapıldı. Bu hastanenin bir özelliği de JACIE’e akredite olması. Türkiye’de çocuklarda kemik iliği yapan merkezler arasında yurt dışından akreditasyonu olan tek merkez. Zaten gen tedavisi de bu yüzden alındı. Bu gen tedavisinin hikayesi çok uzun. Biz bunu neredeyse 1 senedir Hollanda’da 8 ülkenin katıldığı bir grupla devamlı çalışıyoruz. Bu proje bir AB projesidir. 2021 yılın bu projeye başladık. Şu anda da dünyada 5’inci hasta alındı. 5’inci hasta da bizim hastamız. Daha önce dünyada 4 hasta alınmıştı. 2’si Hollanda, 2’si Almanya ve birisi de Polonya’dan. Dünyadaki 5’inci hastaya da burada ex vivo gen tedavisi yapılmış oldu. Bundan sonraki süreçte bu sayı 10 hastaya tamamlandıktan sonra bu gen tedavisi dünyada onay almış olacak. Belki de SMA gibi dünyada 3 milyon eurolara mal olarak bir tedavi haline gelecek. Biz bu tedavi grubunun içerisinde olduğumuz için hastalarımızın hiçbiri ücret ödemeden bu tedaviye ulaşmış oldular. Şu ana kadar 700’ün üzerinde hastaya kemik iliği nakli yapmış birisi olarak şunu da gördüm. Çocuğun hiçbir sıkıntısı olmadı, çok kolay olmadı. Çocuk burada sadece hastanede yattı. Ailesini de misafir ettik. Çok kolay bir nakil oldu. Diğer nakillerle kıyaslayamayacak kadar hastamız rahat geçirdi. Şu anda da taburcu ettik. Hastalık kontrollerine geliyor. Yakında 15 günde bir, daha sonra da ayda bir kontroller ile hastayı izleyeceğiz" ifadelerini kullandı.

"Çok kolay bir nakil oldu. Diğer nakillerle kıyaslayamayacak kadar hastamız rahat geçirdi"
Karakükcü, "Bu gen tedavisini ağır kombine immün yetmezliği hastasında yapmış olduk. Bu tür hastalar çok geç fark ediliyorlar ve çok ağır şartlarda hastanelere geliyorlar. Pek çoğu da gelemiyor ve kaybediliyor. Bu çocuklara tedavi yapılmazsa 1 yaşına varmadan geçirdikleri enfeksiyonlar sonrasında maalesef ölüyorlar. Bu çocuklarda diğer bir tedavi şekli de kemik iliği nakli. Bu nakillerde de kardeş verici bulmak lazım ama aynı kardeş de bu hastalığın taşıyıcılığı olabilir. O yüzden dikkatli olmak lazım. Bunun dışında akraba dışı verici bulmak lazım ama zor süreçler. Bunlar da bulunmadığı zaman anne ve babadan yarım nakil yapıyorsunuz ama hayatta kalma şansı düşüyor. Bundan dolayı gen tedavisi bu tür seçeneklere göre çok daha kolay. Çocuğun çok daha rahat ve konforlu bir tedavi almasını sağlıyor. Şu anda gen tedavisi bu tür hastalık için en iyi tedavi metodu diyebiliriz. Araştırmalar devam ediyor. Bunun sonuçlarını yıllar geçtikçe daha net göreceğiz. Şu anda bizim gözlemlerimiz çok iyi bir tedavi olduğu şeklinde" diye konuştu.